结合基因编辑 CRISPR 技术发展分析( 36 页)

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内容目录

1.基因编辑 CRISPR 技术：划时代的“上帝之手”，攻克癌症等难治病 ...... - 6 -

CRISPR 技术：基因编辑技术皇冠上的明珠..... -6 -

CRISPR 已研究应用于遗传缺陷、癌症、艾滋病等领域，未来想象空间无限大-8 -

CRISPR 技术领域已形成高效研发生态系统，即将爆发式发展...... -9 -

CRISPR 技术公司商业化程度高，从产业趋势预判未来最早落地CAR -T 疗法- 11 -

CAR -T：CRISPR 技术最早落地领域，CRISPR 助力CAR -T 2.0 升级版.... - 12 -

CAR -T 是目前疗效最显著的肿瘤细胞疗法，但存在副作用及应用难点.... - 13 -

CRISPR 技术助力CAR-T 2.0 升级版，实现副作用、成本降低和现货供应- 14 -

2.肿瘤治疗刚需+传统疗法替代促进 CAR -T 市场高景气度.... - 16 -

肿瘤发病率和死亡率不断上升，肿瘤药物市场刚需大... - 16 -

纳斯达克市场中 CAR-T 疗法公司股票表现一骑绝尘.... - 17 -

3.国外 CAR -T 疗法巨头纷纷携手基因编辑公司，抢占 2.0 版 CAR -T 疗法先机. - 18 -

CAR-T 疗法公司竞争格局：诺华、Juno 和Kite 三足鼎立.... - 18 -

趋势：CAR-T 疗法企业和基因编辑公司联手开发2.0 版CAR -T 疗法...... -22 -

4.国内 CAR -T 疗法技术领先但临床进展慢， - 25 -

中国CAR -T 技术处世界领先水平，具备开发2.0 版疗法的科研基础... -25 -

5.具备技术领先优势的企业.... - 26 -

重点公司介绍......... -29 -

风险提示.......... -33 -

CAR -T 疗法临床效果不及预期风险..... -33 -

国内技术审批不规范等政策风险...... -33 -

企业研发进展不及预期风险....... -33 -

附录 ......... -33 -

第一代和第二代基因编辑技术....... -33 -

CAR -T 疗法....... -34 -

图表目录

图表 1：基因编辑技术示意图.......... -6 -

图表 2：CRISPR 技术工作原理.......... -7 -

图表 3：CRISPR/Cas 技术体内作用流程..... -7 -

图表 4：CRISPR/Cas 与前两代技术相比具备明显优势....... -8 -

图表 5：CRISPR 技术将攻克遗传缺陷病、癌症、艾滋病等难题... -9 -

图表 6：高效生态系统促CRISPR 领域爆发式发展........ - 11 -

图表 7：国外基因编辑公司临床研究集中于CAR -T 疗法和遗传缺陷病... - 12 -

图表 8：CRISPR 技术落地步骤预测..... - 12 -

图表 9：CAR -T 技术示意图.......... - 13 -

图表10：肿瘤细胞治疗方法对比 .......... - 13 -

图表11 ：CAR -T 疗法展现优异的临床效果 ........ - 13 -

图表12：1 -4代CAR -T 技术发展历程 ....... - 14 -

图表13：基因编辑CRISPR 技术改良CAR -T 疗法 ....... - 15 -

图表14：美国肿瘤新发病率（1/10 万人） ........ - 16 -

图表15：2011 年中国癌症发病情况 ..... - 16 -

图表16：全球及中国抗肿瘤药市场规模统计（单位：亿元人民币，%） .... - 16 -

图表17：纳斯达克生物技术股分布情况 ..... - 17 -

图表18：纳斯达克肿瘤治疗领域市值前20 公司情况（截止2015.12.21 ）..... - 17 -

图表19：国外CAR -T 疗法公司对比 ...... - 19 -

图表20：Juno Therapeutics 发展路径 ........ - 20 -

图表21：Kite Pharma 发展路径 .......... - 21 -

图表22：诺华CAR -T 疗法布局 ....... - 22 -

图表23：近几年来大型药企与CAR -T 企业合作案例 ........ - 22 -

图表24：Editas medicine 公司发展路径 ...... - 23 -

图表25：CAR -T 疗法公司和基因编辑公司强强联合 ..... - 24 -

图表26：UCART19 实例，通过基因编辑技术解决CAR -T 现有缺陷 ..... - 24 -

图表27：Cellectis 的 CAR -T 异体疗法实现了现货供应，价格降低为原来的1/5- 25 -

图表28：世界CAR -T 疗法临床试验数目分布（单位：个） ... - 26 -

图表29：全球历年CAR -T 疗法新注册临床数目（单位：个） .... - 26 -

图表30：国内CAR -T 疗法企业情况 ...... - 27 -

图表31：国内涉及CAR -T 疗法的上市公司评价 ........ - 29 -

图表32：安科生物CAR -T 概况 ....... - 30 -

图表33：澳洋科技2.0 版CAR -T 概况 ....... - 30 -

图表34：银河生物CRISPR 技术和CAR -T 概况 ....... - 31 -

图表35：姚记扑克CAR -T 概况 ....... - 31 -

图表36：恒瑞医药CAR -T 概况 ....... - 32 -

图表37：冠昊生物CAR -T 概况 ....... - 33 -

图表38：ZFN 技术工作原理 ........ - 34 -

图表39：TALEN 工作原理 ....... - 34 -

图表40：CAR -T 结构示意图（以典型的第一代CAR -T 为例） ...... - 35 -

图表41：CAR -T 疗法治疗过程 ........ - 36 -