RNA疗法行业研究分析( 34 页)

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目录

RNA疗法崭露头角，核酸药物研发火热.... 5

疫情催化，资本助力，RNA疗法发展加速...... 5

小分子化药、抗体药后，核酸药物有望成为第三大类型药物....... 5

全球研发热情高，大型MNC纷纷布局...... 6

由罕见病到慢病到肿瘤，核酸药物开发潜力无限...... 8

核酸药物拥有更广阔的靶点选择，化学修饰和递送系统加速成药....... 8

各类RNA疗法大展身手，已上市药物集中于罕见病领域....15

与其他药物联用，小核酸药物试水“乙肝功能性治愈” .... 18

眼科聚焦干眼症、青光眼适应症开发，期待III期数据读出..... 19

探索不止，肿瘤领域尚且空白，早期数据给予希望....... 20

核酸药物领军企业lonis & Alnylam，新技术、新靶点探发展前路..... 21

Alnylam： RNAi行业领先，GalNac技术为基，从罕见病向慢病全力冲刺.......21

lonis： ASO领域领头羊，RNA疗法拓荒者..... 24

中国小核酸领域Biotech崭露头角，国产核酸药物空白待填补..... 27

圣诺医药：RNAi治疗癌症早期数据积极，自主递送平台构建技术壁垒..... 27

瑞博生物：与Ionis合作引进资产，慢病开发进度居前....30

中美瑞康：saRNA疗法领先，肝内、肝外靶向技术平台齐发展..... 32

海昶生物：mRNA疫苗和小核酸药物同时布局，研发QTsome脂质纳米体递送平台....... 33

风险提示....... 34

图表目录

图表1 ： RNA疗法的并购热情在2020-2021年间快速上升....... 5

图表2： 小分子、大分子、核酸药物对比 ..... 5

图表3： RNA疗法发展历程.... 6

图表4： RNA疗法相关公司在一、二级融资情况.... 6

图表5： 2006-2022年中国RNA疗法投融资轮次分布....7

图表6： 2006-2022年海外RNA疗法投融资轮次分布....7

图表7： RNA疗法相关并购.... 7

图表8： 中心法则示意图 .... 8

图表9：不同种类的RNA发挥不同的作用..... 9

图表10: RNA疗法的分类.... 10

图表11: siRNA、ASO、核酸适配体作用机制..... 10

图表12： mRNA疫苗原理....11

图表13：与蛋白质为靶点靶向，以RNA为靶点拥有更广泛的选择..... 11

图表14： 核酸药物研发步骤 ....... 12

图表15： RNA修饰位点...... 12

图表16： 递送系统的分类及现状 ....... 13

图表17： RNA纳米颗粒...... 13

图表18： 脂质体纳米递送策略 ..... 14

图表19： GalNAc递送siRNA和ASO可实现目标蛋白的表达降低....... 14

图表20： 临床/临床前开发阶段的GalNAc结构....... 15

图表21 ： 全球RNA疗法公司及其研发RNA类型以及疾病领域...... 15

图表22： 各适应症中的临床发开阶段分布情况 .... 16

图表23： 全球已上市小核酸药物及销售额（亿美元） ....... 16

图表24： 脂代谢通路和降血脂靶点 ..... 17

图表25： 全球血脂异常临床进展 ....... 17

图表26： PCSK9小核酸药物给药周期长，患者依从性好....... 18

图表27： PCSK9药物中国竞争格局....... 18

图表28： HBV生命周期...... 19

图表29： 小核酸药物治疗乙肝示意图 ...... 19

图表30： 治疗乙肝的小核酸药物概览 ....... 19

图表31： 眼科小核酸药物临床汇总 ..... 20

图表32： 眼科领域小核酸药物开发适应症分布 .... 20

图表33： 癌症小核酸药物临床汇总 ..... 21

图表34： 2016-2022Q3营业收入（亿美元）及增速...... 21

图表 35： 2019-2022Q3 毛利率...... 21

图表36： Alnylam分产品营收（百万美元）...... 22

图表37： 2018-2030年RNAi市场规模及增速..... 22

图表38： Alnylam在ATTR领域深度布局..... 22

图表39： IKARIA平台技术特点...... 23

图表 40： Alnylam 在研管线......24

图表41 ： Ionis营业收入（亿美元）及增速...... 24

图表 42： Ionis 销售毛利率......24

图表43： Ionis药品销售额（亿美元）...... 25

图表44: lonis在化学修饰上不断创新...... 25

图表 45: lonis 在众多靶点率先立项.....26

图表 46: lonis 在研管线.... 27

图表47: 圣诺医药研发管线 ....... 28

图表48: PNP递送系统作用机制..... 29

图表49： GalAhead递送平台原理图...... 29

图表50： 小鼠模型中，GalAhead产生超80%的目标RNA击倒...... 29

图表51 ： GalNAc-PdoV递送平台原理..... 30

图表52: 瑞博生物研发管线 ....... 31

图表53： 接受SR062治疗后，HbA1c表现出明显降低..... 32

图表54： RNA活化原理...... 32

图表55： 中美瑞康产品管线 ....... 33

图表56： SCAD递送系统..... 33

图表57： GOLD递送技术..... 33

图表58： 海昶生物核酸药物管线 ....... 34

图表59： 纳米脂质体进入细胞及释放示意图 .... 34

图表60： PH7.4-5.5 QTsome脂质体示意图....... 34